TARRYTOWN, NY – ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Regeneron Pharmaceuticals’ın kolesterol ilacı Praluent®’in (alirocumab) onayını, genellikle kötü kolesterol olarak bilinen düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol (LDL-C) seviyelerinin yüksek olmasına yol açan kalıtsal bir durum olan heterozigot ailesel hiperkolesterolemisi (HeFH) olan 8 yaş ve üzeri çocukları kapsayacak şekilde genişletti. Bu karar, mevcut tedavilere rağmen LDL-C seviyeleri yüksek kalan HeFH’li pediatrik hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır.
FDA’nın kararı, halihazırda lipid düşürücü ilaçlar kullanan 8 ila 17 yaş arası HeFH’li pediyatrik hastaları içeren bir Faz 3 çalışmasıyla desteklenmektedir. Çalışma, dört haftada bir Praluent alan hastaların 24. haftada plaseboya kıyasla LDL-C seviyelerinde %31’lik bir düşüş yaşadığını ortaya koymuştur. Diğer önemli lipid parametrelerinde de iyileşmeler kaydedilen çalışmanın sonuçları kısa süre önce Journal of the American Medical Association Pediatrics’te yayımlandı.
Çalışmadaki çocuklar için güvenlik profili, HeFH’li yetişkinlerde gözlenenlerle tutarlıydı ve yeni bir advers reaksiyon tespit edilmedi. Önceki Praluent denemelerinde sık görülen yan etkiler arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları ve grip benzeri semptomlar yer alıyordu.
PCSK9’un LDL reseptörlerine bağlanmasını inhibe ederek ve LDL’yi kandan temizlemek için karaciğer hücrelerindeki mevcut reseptörlerin sayısını artırarak çalışan Praluent, başlangıçta HeFH ve homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HoFH) olan yetişkinler için bir tedavi olarak ve ayrıca kardiyovasküler hastalığı olan yetişkinlerde kalp krizi, felç ve kararsız anjin için bir önleyici olarak onaylanmıştır.
Praluent’in arkasındaki biyoteknoloji şirketi olan Regeneron, ilacı tescilli VelocImmune® teknolojisini kullanarak geliştirmiştir. İlaç şu anda Avrupa Birliği, Japonya, Kanada, İsviçre ve Brezilya dahil olmak üzere 60’tan fazla ülkede onaylanmıştır.
Bu onay, kalp hastalığı için PCSK9 genini hedef alan ve FDA onayı alan ilk tedavi olan Praluent için bir başka dönüm noktasıdır. Bu makaledeki bilgiler Regeneron Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
